PCORI

Projektösszefoglaló

A PCORI fontos kutatási témaként határozta meg a szklerózis multiplexet (MS). A betegek, a klinikusok és mások azt szeretnék megtudni, hogy a különböző kezelési stratégiák, amelyek célja az egyes tünetek vagy az MS általános lefolyásának megváltoztatása, hogyan befolyásolják a betegek tüneteit és életminőségét. E kérdés megoldása érdekében a PCORI 2015-ben finanszírozási kezdeményezést indított a szklerózis multiplex kezeléséről. Ez a kutatási projekt egyike a PCORI által e program keretében odaítélt tanulmányoknak.

Ez a kutatási projekt folyamatban van. A PCORI a kutatási eredményeket az eredmények véglegesítését követő 90 napon belül közzéteszi ezen az oldalon. Addig is, az eredmények már megjelentek a lektorált folyóiratokban, az alábbiakban felsoroltak szerint.

Miről szól a kutatás?

Kábé 400 000 amerikai szenved szklerózis multiplexben. Ez az egészségügyi probléma a fiatal felnőttek rokkantságának egyik fő oka. Az SM a központi idegrendszert érinti, és megnehezíti az agy kommunikációját a test többi részével. Ennek következtében az MS-ben szenvedő emberek fáradtsággal, zsibbadással, látásváltozással, hólyagproblémákkal és mozgásproblémákkal küzdhetnek. A fáradtság a szklerózis multiplex egyik leggyakoribb tünete; rokkantságot okozhat. A fáradtság sok beteg és családja számára a betegek munkanélküliségének és szorongásának egyik fő oka is. Kevés kutatás történt az MS-betegek fáradtságának kezelésére szolgáló gyógyszerekkel kapcsolatban.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala nem hagyott jóvá egyetlen gyógyszert sem az MS-betegek fáradtságának kezelésére. Az orvosok azonban gyakran használnak amantadint, modafinilt és metilfenidátot az ilyen betegek fáradtságának kezelésére. Ezeket a gyógyszereket más egészségügyi problémák kezelésére engedélyezték. Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy ez a három gyógyszer csökkenti-e a fáradtságot a szklerózis multiplexes betegeknél. A kutatók azt is vizsgálják, hogy a gyógyszerek közül bármelyik jobban kezeli-e a fáradtságot, mint a többi.

Kinek segíthet ez a kutatás?

Ez a kutatás segíthet az MS-betegeknek és orvosaiknak eldönteni, hogy használjanak-e gyógyszert a fáradtság kezelésére.

Mit csinál a kutatócsoport?

A kutatócsoport 136 felnőtt MS-beteggel dolgozik, akiknek fáradtságuk van. A betegek különböző időpontokban szedik a három gyógyszer mindegyikét, valamint egy placebót (hatóanyagot nem tartalmazó tabletta). A betegek az egyik gyógyszerrel kezdenek, és hat hétig szedik azt. Ezután a betegek két hetet várnak, mielőtt hat héten át egy másik gyógyszert szednének. A betegek ezt a folyamatot addig ismétlik, amíg mindhárom gyógyszert és a placebót be nem veszik.

A különböző betegek különböző sorrendben szedik a gyógyszereket. A kutatócsoport azt szeretné megtudni, hogy a sorrend, amelyben a betegek a gyógyszereket szedik, jelent-e különbséget abban, hogy a betegek hogyan érzik magukat az egyes gyógyszerek szedése közben. A sorrend megváltoztatása a különböző betegeknél segít a kutatóknak megérteni, hogy a fáradtságban bekövetkező változások a beteg által jelenleg szedett gyógyszereknek köszönhetőek-e, nem pedig a beteg által korábban szedett gyógyszereknek.

A kutatók körülbelül öt héttel az egyes gyógyszerek szedésének megkezdése után követik nyomon a betegeket. A kutatócsoport egy kérdőív segítségével méri a betegek fáradtságát, és kideríti, hogy a fáradtság hogyan befolyásolja a betegek életét. A kutatók azt is megpróbálják kideríteni, hogy egyes gyógyszerek jobban hatnak-e a betegek bizonyos csoportjainál. Ezek közé a betegcsoportok közé tartoznak az MS progresszív vagy relapszáló-remittáló formáiban szenvedők, valamint a nagyobb vagy kisebb mértékű fogyatékossággal élők.

A kutatócsoport tanácsot kér a betegektől és partnerektől, például a National Multiple Sclerosis Society-től és az MS-szel kapcsolatos fáradtsággal és kutatással foglalkozó szakértőktől a vizsgálat megtervezésével és végrehajtásával kapcsolatban. A betegek javaslatokat tesznek arra, hogyan lehetne másokat is bevonni a vizsgálatba. Más vizsgálati partnerek segítenek a tanulmány reklámozásában, és gondoskodnak arról, hogy az orvosok és a betegek értesüljenek a tanulmány eredményeiről.

Kutatási módszerek áttekintése

Tervezési elem leírás
Tanulmány terve Randomizált kontrollált vizsgálat
Népesség 18 éves és annál idősebb betegek szklerózis multiplexszel (MS) és fáradtsággal
Kezelések/
Versenyzők
  • Amantadine
  • Modafinil
  • Metilfenidát
  • Placebo
Eredmények

Prim: A fáradtság hatása a betegek életére

Szekunder: életminőség, álmosság

Időkeret 5 hetes követés az egyes gyógyszerek elsődleges kimenetelére

Folyóiratcikkek

Cikk kiemelése: A fáradtság az egyik leggyakoribb probléma a sclerosis multiplexszel (MS) élő betegek körében. Három gyógyszert – az amantadint, a modafinilt és a metilfenidátot – gyakran írják fel az MS-betegek fáradtságának csökkentésére, de meggyőző bizonyíték hiányzik a hatékonyságukra vonatkozóan. A Lancet Neurology című szaklapban megjelent, a PCORI által finanszírozott tanulmány megállapította, hogy ez a három gyógyszer nem volt hatékonyabb a fáradtság csökkentésében egy közel 170 MS-betegből álló csoportban, mint a placebo tabletták.

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.